آشنایی با داروهای هموفیلی و درمان آن

هموفیلی

هموفیلی یک اختلال پیچیده است. داروهای هموفیلی و مراقبت‌های پزشکی باکیفیت خوب، توسط پزشکان و پرستارانی که اطلاعات زیادی در مورد این بیماری ارثی دارند، بسیار مهم است. زیرا می‌تواند به افراد مبتلا به هموفیلی کمک کند تا از برخی مشکلات جدی جلوگیری کنند.

تشخیص بیماری هموفیلی چگونه است؟

بسیاری از افرادی که اعضای خانواده آن‌ها مبتلا به هموفیلی هستند یا داشته‌اند، باید نوزادان پسرشان پس از تولد آزمایش شوند. حدود یک ‌سوم از نوزادانی که به هموفیلی مبتلا هستند، جهش جدیدی دارند که در سایر اعضای خانواده وجود ندارد. در این موارد، اگر نوزاد تازه متولد شده علائم خاصی از هموفیلی را نشان دهد، پزشک ممکن است هموفیلی را بررسی کند. برای تشخیص، پزشکان آزمایش‌های خون خاصی را انجام می‌دهند. این آزمایش‌ها نشان می‌دهند که آیا خون به ‌درستی لخته می‌شود یا خیر. اگر این‌طور نباشد، آن‌ها آزمایش‌های فاکتور انعقادی را انجام می‌دهند که به آن سنجش فاکتور نیز گفته می‌شود تا علت اختلال خونریزی را تشخیص دهند. این آزمایش‌های خون، نوع و شدت هموفیلی را نشان می‌دهند.

درمان بیماری هموفیلی

بهترین راه برای درمان هموفیلی جایگزین کردن فاکتور لخته شدنی است که در خون وجود ندارد تا خون بتواند به‌درستی لخته شود. این کار با تزریق (تزریق از طریق ورید) کنسانتره‌های فاکتور تهیه‌شده انجام می‌شود. افراد مبتلابه هموفیلی می‌توانند نحوه انجام این انفوزیون‌ها را خودشان بیاموزند تا بتوانند دوره‌های خونریزی را متوقف کنند و با انجام منظم انفوزیون‌ها (به نام پروفیلاکسی)، تا حدی از اکثر دوره‌های خونریزی جلوگیری کنند. پزشکان معمولاً محصولات درمانی را برای مراقبت اپیزودیک یا مراقبت‌های پیشگیرانه تجویز می‌کنند. مراقبت اپیزودیک برای متوقف کردن دوره‌های خونریزی بیمار استفاده می‌شود.

داروهای درمان هموفیلی

داروهای درمان هموفیلی، محصولات مرتبط با فاکتور لخته شدن خون هستند. دو نوع اصلی کنسانتره فاکتور انعقادی موجود عبارت‌اند از:

کنسانتره‌های فاکتوری مشتق از پلاسما

پلاسما قسمت مایع خون است. زرد کم‌رنگ است و حاوی پروتئین‌هایی مانند آنتی‌بادی‌ها، آلبومین و فاکتورهای لخته کننده است. چندین محصول درمان کنسانتره فاکتوری موجود است که از پروتئین‌های پلاسمای انسانی ساخته‌شده‌اند. تمام خون و قسمت‌هایی از خون، مانند پلاسما، به‌طورمعمول برای ویروس‌ها آزمایش می‌شوند. پلاسما از افراد زیادی جمع‌آوری می‌شود و سپس چندین فرآیند را طی می‌کند تا فاکتورهای لخته کننده جدا شود. سپس پروتئین‌های لخته کننده به محصول خشک ‌شده منجمد تبدیل می‌شوند که قبل از بسته‌بندی برای استفاده، برای درمان آزمایش می‌شوند.

کنسانتره های فاکتور نوترکیب

تا سال 1992، تمام محصولات جایگزین فاکتور از پلاسمای انسان ساخته می‌شدند. در سال 1992، سازمان غذا و داروی ایالات‌متحده (FDA) کنسانتره فاکتور نوترکیب VIII (8)  را تائید کرد که از پلاسمای انسان به دست نمی‌آید. این کنسانتره با استفاده از فناوری DNA مهندسی ژنتیک ساخته‌شده است. کنسانتره های فاکتوری که به ‌صورت تجاری تهیه می‌شوند برای حذف یا غیرفعال کردن ویروس‌های منتقل شده از خون عمل می‌کنند. علاوه بر این، فاکتورهای نوترکیب VIII (8)  و IX (9)  حاوی هیچ‌گونه پلاسما یا آلبومین نیستند. بنابراین، نمی‌توانند ویروس‌های منتقلِ از خون را گسترش دهند.

برخی از افرادی که کنسانتره فاکتور انعقادی را تزریق می‌کنند، ممکن است یک مهارکننده ایجاد کنند. مهارکننده‌ها کار متوقف کردن یک دوره خونریزی را دشوارتر می‌کنند. زیرا از اثر بخشی درمان جلوگیری می‌کنند.

سایر محصولات درمانی و داروهای هموفیلی

هملیبرا (Hemlibra®)

هملیبرا همچنین به‌عنوان ACE 910 یا emicizumab نیز شناخته می‌شود. این دارو  با جایگزینی عملکرد فاکتور VIII (8)  به‌جای جایگزینی مستقیم فاکتور انعقادی ازدست‌رفته VIII عمل می‌کند. می‌توان از آن برای پیشگیری یا کاهش دفعات خونریزی در افراد مبتلابه هموفیلی A استفاده کرد. این محصول درمانی را می‌توان با تزریق زیرپوستی تجویز کرد. بیمارانی که از این دارو  برای پیشگیری و از کنسانتره فاکتور انعقادی برای درمان خونریزی‌های اولیه استفاده می‌کنند، هنوز هم می‌توانند یک مهارکننده ایجاد کنند.

DDAVP®  یا Stimate® (دسموپرسین استات)

DDAVP®  و Stimate®  داروهای هموفیلی شبیه به هورمونی هستند که به‌ طور طبیعی در بدن وجود دارد. این داروها فاکتورVIII (8)  را از جایی که در بافت بدن ذخیره می‌شود آزاد می‌کنند. برای افراد مبتلا به هموفیلی خفیف و همچنین برخی از موارد متوسط، این کار می‌تواند سطح فاکتور 8  خود افراد را افزایش دهد. این افراد مجبور نیستند از فاکتورهای انعقادی برای توقف دوره‌های خونریزی استفاده کنند. DDAVP® را می‌توان از طریق ورید و Stimat  را  از طریق اسپری بینی تجویز کرد.

Amicar®  (اسید آمینو کاپروییک اپسیلون)

آمیکار دارویی است که می‌تواند از طریق ورید یا از طریق دهان (به‌صورت قرص یا مایع) تجویز شود. این دارو از شکستن لخته‌های خون و در نتیجه لخته شدن شدیدتر جلوگیری می‌کند. اغلب برای خونریزی در دهان یا پس از کشیدن دندان استفاده می‌شود. زیرا ماده موجود در بزاق را که لخته‌ها را تجزیه می‌کند، مسدود می‌کند.

کرایو رسوب

کرایو رسوبات ماده‌ای است که از ذوب پلاسمای تازه منجمد حاصل می‌شود. غنی از فاکتور VIII (8)  است و معمولاً برای کنترل خونریزی‌های جدی درگذشته استفاده می‌شد. با این‌حال، ازآنجایی‌که هیچ روشی برای از بین بردن ویروس‌ها، مانند HIV و هپاتیت، در کرایو رسوب وجود ندارد، دیگر به‌عنوان استاندارد فعلی درمان در ایالات‌متحده استفاده نمی‌شود.

جستجو داروهای هموفیلی با سامانه داروگ

متاسفانه همانند برخی بیماری‌های خاص دیگر، افراد مبتلا به این بیماری در تهیه داروهای هموفیلی دچار مشکل می‌شوند. داروهای هموفیلی جهت درمان و کنترل این بیماری بسیار حائز اهمیت است. اما دیگر لازم نیست نگران تهیه دارو خود باشید. شما می‌توانید با عضویت در سامانه داروگ به ۹۷۳۰ داروخانه کشور دسترسی داشته باشید. وارد سامانه شوید، دارو خود را ثبت کنید یا نسخه خود را آپلود کنید. سامانه داروگ امکان جستجو دارو کمیاب را برای شما ایجاد کرده است.

برای آنکه درباره هموفیلی، عوارض و علل آن بیشتر مطالعه کنید روی لینک آن کلیک کنید.

جهت ردیابی دارو کمیاب خود فقط کافیست روی لینک درج شده کلیک کنید.